自2017年FDA批准诺华公司的Kymiriah（Tisagenlecleucel, CLT-019）及Kite制药公司的Yescarta （Axicabtagene Ciloleucel, KTE-C10 ）上市后, 截止到2018年底, 目前全球约有400个关于CAR-T疗法的临床试验, CAR-T在治疗B细胞系血液恶性肿瘤中取得了瞩目的成绩, 但在急性髓系白血病（acute myeloid leukemia, AML）及实体瘤中疗效欠佳。
目前, 针对AML的靶点有CD33、CD123、CLL1、CD7、FLT3等, 大多表达于造血干/祖细胞, 增加了CAR-T治疗的脱靶毒性。John等发现LILRB4特异性高表达于AML的单核细胞, 通过体内外实验均验证LILRB4 CAR-T对AML肿瘤细胞的杀伤效果, 并且对正常造血祖细胞无毒性, 但其进一步的疗效有待临床试验的验证。有学者将PI3K抑制剂与CD33 CAR-T联合用于治疗AML模型小鼠, PI3K通过增加CAR-T在体内的存活时间减少肿瘤负荷。
另一项关于CLL-1和CD33双靶点CAR-T治疗复发难治性AML的临床研究发现, 1名诊断为AML-M5的6岁女童在接受两次CAR-T输注后, 获得了完全缓解, 另一名入组的加速期慢性粒细胞白血病患者同样也获得了完全缓解, 该法可作为移植桥接的治疗策略。AML治疗靶点是无限的, 但其仍缺乏类似于CD19的“ 完美靶点” , 有待研究者进一步的研究。
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